TY  - RPRT
TI  - Cell-autonomous restoration of splicing homeostasis and RP11 phenotype in patient-derived RPE and retinal organoids by PRPF31.AAV gene therapy
AU  - Elia, M.
AU  - Pauzuolyte, V.
AU  - Georgiou, M.
AU  - Basche, M.
AU  - Hansohn, C.
AU  - Vasconcelos, E. J. R.
AU  - Atkinson, R.
AU  - Grellscheid, S.
AU  - Johnson, C. A.
AU  - Hilgen, G.
AU  - Urlaub, H.
AU  - Smith, A. J.
AU  - Mozaffari-Jovin, S.
AU  - Ali, R. R.
AU  - Lako, M.
PY  - 2026
DO  - 10.64898/2026.04.14.718379
UR  - https://www.biorxiv.org/content/10.64898/2026.04.14.718379v1
ID  - 10.64898/2026.04.14.718379
ER  -