TY  - RPRT
TI  - AAV2-mediated intravitreal delivery of exon-specific U1 snRNA rescues optic neuropathy in a mouse model of familial dysautonomia.
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AU  - Krasniqi-Vanmeter, D.
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AU  - Vandenberghe, L. H.
AU  - Morini, E.
AU  - Slaugenhaupt, S. A.
PY  - 2025
DO  - 10.1101/2025.08.21.671454
UR  - https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2025.08.21.671454v1
ID  - 10.1101/2025.08.21.671454
ER  -